Velik napredek pri razvoju genskega zdravila za Cockaynov sindrom

Huraaa, velika ZMAGA za Karolino - dosežen je bil velik napredek pri razvoju genskega zdravila zanjo! Včeraj je dr. Clevio Nobrega, ki razvija gensko terapijo za Karolino, v Ljubljani predstavil napredek pri razvoju zdravila, obenem pa je osebno srečal in spoznal tudi našo Karolino, nad katero je navdušen.

V Društvu Viljem Julijan smo v Sloveniji ta teden z Gregor Bezenšek ml. - SoulGreg Artist in Dr. Nejc Jelen, predsednikom našega društva, gostili izjemnega dr. Nobrego iz Algarve Biomedical Center na Portugalskem, ki je vodja ene od dveh naših znanstvenih ekip, ki razvijajo gensko zdravljenje za smrtonosno redko bolezen Cockayne sindrom - tip B, ki jo ima Karolina.

Včeraj smo na tiskovni konferenci v Ljubljani predstavili naš projekt razvoja zdravila, dr. Nobrega pa je predstavil svoj napredek pri razvoju, ki je odličen! V laboratorijskih modelih jim je napreč uspelo, da so v možganske celice pri miškah vnesli zdrav gen, ki je okvarjen pri Karolini ter doseči, da so celice začele izdelovati zdravo beljakovino, ki pri Karolini manjka.

To je velik napredek, ki se ga v Društvu Viljem Julijan skupaj s Karolinimi starši zelo veselimo in smo nad njim navdušeni. Dr. Nobrega in njegova ekipa so razvoju zdravila za Karolino, ki bo tudi zdravilo za vse otroke s Cockayne sindromom - tip B, zelo predani in se na vso moč trudijo, da bi zdravilo razvili čim prej.

Pri tem smo zelo veseli in hvaležni, da sodelujemo s tako odličnimi in vrhunskimi znanstveniki, ki smo jih sedaj tudi osebno spoznali. Ta napredek nam daje še večji zagon za našo veliko zbiralno akcijo za Karolino, s katero zbiramo 2 milijona €, do sedaj pa smo zbrali že več kot 880.000€.

Za Karolino lahko prispevate SMS s ključno besedo KAROLINA5 ali KAROLINA10 na 1919 ali z nakazilom donacije na TRR Društva Viljem Julijan SI56 0400 0027 7357 570, sklic SI00 111888, namen »Za Karolino«.