Zgodovinski dan: Miloš prejel gensko zdravljenje

in ZGODOVINSKI DAN za MILOŠA – končno je prejel gensko zdravljenje za svojo strahovito in neizprosno redko bolezen. Po več kot letu dni naše borbe, ko smo se v Društvu Viljem Julijan levjesrčno borili, da bi naš metuljev deček lahko prejel revolucionarno novo zdravljenje, se je to končno uresničilo in nam je USPELO, Miloš je včeraj na UKC LJ končno prejel prvi odmerek zdravila.

Naša srca so polna radosti, saj so našemu fantu v Sloveniji na njegove odprte rane prvič nanesli gensko zdravljenje, ki ga bo sedaj prejemal enkrat tedensko. BRAVOOO Miloš, do zvezd in nazaj smo veseli zate. 1000-krat HVALAAA vsem, ki ste nas podpirali in ste verjeli v to našo bitko.

Znova dokazujemo, da lahko skupaj resnično premikamo gore. 7-letni Miloš ima eno najtežjih oblik redke genetske bolezni - distrofično bulozno epidermolizo. Njegova koža je tako krhka, kot metuljeva krila in vsako poslabšanje zdravstvenega stanja je lahko zanj tudi življenjsko ogrožujoče, saj je vedno možno, da zaradi odprtih ran na koži pride do hude sepse, kar bi lahko bilo zanj tudi usodno.

Že najmanjši dotik ali trenje lahko na njegovi koži povzroči mehurje ter odprte in krvave rane. Njegov vsakdan tako zaznamujejo boleča prevezovanja, omejeno gibanje, nevarnost okužb ter bolečine, ki si jih večina ljudi težko predstavlja. Leta 2023 je bilo v ZDA odobreno prvo gensko zdravljenje za to kruto redko bolezen, genska terapija Vyjuvek.

Ta genska terapija je posebna v tem, da je zdravilo potrebno na kožo nanašati redno in doživljenjsko. Lani spomladi je bilo to zdravljenje odobreno tudi v EU, a Miloš do njega ni mogel, saj v Sloveniji ni obstajal mehanizem, ki bi otrokom omogočil prejetje nujno potrebnega zdravljenja za njihove krute redke bolezni.

V Društvu Viljem Julijan smo več kot leto dni vodili odločno in srčno borbo. Pozivali smo pristojne institucije, opozarjali na Miloševo stisko in vztrajali, da mora imeti tudi on dostop do zdravilo, ki mu lahko prinese manj ran, manj bolečin in več otroštva. Pred časom smo z neizmernim veseljem sporočili izjemno novico, da nam je USPELO - ZZZS je zdravilo Vyjuvek uvrstil na pozitivno listo in omogočil, da se zdravljenje financira iz obveznega zdravstvenega zavarovanja.

Ta teden pa je ta naša zmaga postala resnična. Ni več samo zapis na papirju - včeraj je Miloš gensko terapijo v Sloveniji končno prejel in zanj se začenja povsem novo življenje. Z uvrstitvijo zdravila Vyjuvek na pozitivno listo je gensko zdravljenje postalo dostopno tudi drugim bolnikom v Sloveniji z distrofično bulozno epidermolizo, ki izpolnjujejo pogoje za zdravljenje.

To je zato naša velika zmaga za vse metuljeve otroke in pomemben sistemski premik na področju dostopnosti najnovejših genskih terapij za redke bolezni v Sloveniji. Dragi Miloš danes praznujemo in se veselimo skupaj s tabo tega izjemnega dosežka. Iz vsega srca ti želimo, da bi ti zdravljenje prineslo čim več zaceljenih ran, čim manj bolečine in veliko več brezskrbnih otroških trenutkov.

Skupaj z Milošem vas vabimo na naš veliki dobrodelni koncert Viljem Julijan za otroke z redkimi boleznimi, 13.9.2026 v Hali Tivoli v Ljubljani. -----------------------------. Za naše male borce lahko prispevate donacijo z SMS VJ10 ali VJ5 na 1919 ali z nakazilom na TRR SI56 0400 1004 6908 898 (Sklad Viljem Julijan).

Vabimo vas tudi, da našemu Društvu Viljem Julijan namenite 1% dohodnine in s tem podprete naše srčne projekte, s katerimi pomagamo malim borcem in njihovim družinam.