Peticija za dostop do zdravila za otroke z Duchennovo distrofijo

NUJNO-zberimo podpise za ZDRAVILO za naše otroke s kruto redko boleznijo. Prosimo, da delite to objavo. Tjaž, Matej in Tit so nekateri od otrok v Sloveniji, ki imajo zelo hudo in smrtonosno redko genetsko bolezen Duchennovo mišično distrofijo (DMD). Za to bolezen do nedavnega ni bilo zdravila, pred časom pa so v ZDA odobrili prvo gensko zdravljenje za DMD, ki pa v Sloveniji ni na voljo.

Najprej ga mora namreč odobriti evropska agencija za zdravila EMA. Zato smo v Društvu Viljem Julijan pristopili k evropski akciji zbiranja podpisov za peticijo, naslovljeno na agencijo EMA, v kateri je na agencijo naslovljena pobuda, da v najkrajšem času odobri to zdravilo za bolnike v Evropi, kar pomeni, da ga bodo lahko dobili tudi otroci v Sloveniji.

Duchennova mišična distrofija je namreč izredno težka in napredujoča genetska živčno-mišična bolezen, pri kateri propadajo mišice v telesu, primarno skeletne mišice in srčna mišica. Bolezen se običajno pokaže že v otroštvu in zatem napreduje, tako da bolniki pogosto že v zgodnjih najstniških letih izgubijo vso sposobnost hoje in doživljenjsko potrebujejo invalidski voziček.

Na koncu bolezen prizadene tudi dihalne mišice in srce, kar vodi v prezgodnjo smrt. Pričakovana življenjska doba bolnikov je zgolj okrog 30 let. Za DMD doslej ni bilo nobenega učinkovitega zdravljenja, ki bi lahko zaustavilo ali upočasnilo napredovanje bolezni.

Dajmo možnost otrokom z Duchennovo mišično distrofijo - podpišite on-line peticijo za čimprejšnjo odobritev novega genskega zdravljenja za to bolezen. On-line peticijo lahko zelo enostavno podpišete tu: https://www openpetition eu/petition/online/accelerated-approval-of-elevidys-srp-9001-for-children-with-dmd Prosimo, da jo delite tudi naprej!

Iz srca hvala! V podporo vsem malim borcem vas tudi vabimo na naš veliki dobrodelni koncert Viljem Julijan za otroke z redkimi boleznimi, 12.10.2024 v Cankarjevem domu v Ljubljani. -----------------------------. Za naše male borce lahko prispevate donacijo z SMS VJ5 na 1919 ali z nakazilom na TRR SI56 0400 1004 6908 898 (Sklad Viljem Julijan).